Farmaci orfani e malattie rare: luci ed ombre nell’applicazione dell’HTA nei piccoli numeri

In letteratura si osserva un crescente consenso verso la richiesta di un maggiore utilizzo dell’Health Technology Assessment (HTA) nel campo dei farmaci orfani (FO) e, in generale delle tecnologie per le malattie rare. Il dibattito in tema di applicazione dell’HTA, pur se sviluppato, rimane peraltro non conclusivo, in ragione della complessità delle questioni affrontate: le indicazioni emergenti spesso non sono “specifiche” e comunque non sempre scevre di problematiche anche etiche.

Pur nella consapevolezza delle intrinseche difficoltà di applicare un approccio multidimensionale e multidisciplinare, indispensabile per misurare l’impatto sociale e organizzativo in situazioni caratterizzate da “piccoli numeri”, nonché dell’evidente trade-off esistente fra istanze di efficienza e di equità, nei Tavoli Tecnici realizzati da OSSFOR con un panel di esperti, è risultato evidente che non si possa prescindere dall’utilizzo dell’HTA anche nell’ambito delle malattie rare, ma sia necessario organizzare una task force che ne delinei i criteri di impiego.

Le proposte di OSSFOR, riassunte nel 2° Position Paper intitolato “HTA dei piccoli numeri”, saranno oggetto di un dibattito organizzato in occasione della conferenza stampa che avrà luogo martedì 7 maggio 2019, ore 15.30-16.30 presso la Sala Caduti di Nassirya – Palazzo Madama (Piazza Madama, Roma).

Interverranno il Sen. Paola Binetti, Presidente Intergruppo Parlamentare Malattie Rare Barbara Polistena e Federico Spandonaro, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” e C.R.E.A. Sanità e Matteo Ritrovato, Segretario Comitato Tecnico Scientifico e Responsabile UO_HTA di OPBG. Moderatore Francesco Macchia, Coordinatore OSSFOR.

Per accreditarsi scrivere a collet@osservatoriofarmaciorfani.it entro il 5 maggio.

 

O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare
www.osservatoriomalattierare.it
info@osservatoriomalattierare.it

 

Autore: Redazione

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