Iniziative in materia di malattie rare

Iniziative in materia di malattie rare – La Commissione Affari Sociali nella seduta del 29 settembre 2015 ha approvato all’unanimità il nuovo testo della Risoluzione. Paola BINETTI, in qualità di prima firmataria della risoluzione, ha sottolineato preliminarmente che essa rappresenta il naturale esito dell’indagine conoscitiva sulle malattie rare terminata dalla Commissione prima della pausa estiva, con l’approvazione di un documento conclusivo. Nell’illustrarne il contenuto ha evidenziato, quali punti qualificanti: l’opportunità di introdurre misure di semplificazione per agevolare l’accesso ai centri di eccellenza; la necessità di pervenire ad una diagnosi certa in tempi rapidi delle malattie rare, l’opportunità di una sollecita revisione del Piano nazionale delle malattie rare; l’esigenza di favorire la ricerca sui farmaci relativi a tali patologie. Ha rilevato inoltre come l’approccio al tema delle malattie rare debba procedere nella direzione della medicina personalizzata e, pertanto, occorre essere preparati alla sfida rappresentata dalla realizzazione delle reti europee. Il sottosegretario Vito DE FILIPPO, nel condividere l’impianto complessivo della risoluzione, ha evidenziato che l’indagine conoscitiva svolta dalla Commissione affari sociali ha contribuito ad attivare l’azione ministeriale in ambito europeo. La risoluzione impegna tra l’altro  il Governo   ad individuare criteri, modelli e indicatori di riferimento per la valorizzazione delle eccellenze presenti nei centri di riferimento italiani, siano essi dedicati alla ricerca o all’attività clinico assistenziale e ovunque si trovino (università, Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico o strutture ospedaliere nazionali), per realizzare un monitoraggio efficace degli standard di eccellenza, a livello scientifico, clinico-assistenziale ed organizzativo; a investire sulla sicurezza dei pazienti affetti da malattie rare attraverso: un’elevata e comprovata competenza dei professionisti, linee guida e buone pratiche sul piano clinico-assistenziale di riconosciuta qualità scientifica, la capacità di giungere a diagnosi precoci in modo corretto, l’inserimento dei pazienti in progetti di sperimentazione farmacologica ad elevata probabilità di successo la presenza di un monitoraggio costante e continuo delle procedure; ad investire sull’aggiornamento dei pediatri di base e dei medici di medicina generale perché collaborino attivamente con i Centri di riferimento nel riconoscimento di sintomi sentinella; ad investire nella prevenzione primaria e secondaria, attraverso un’opportuna diffusione delle informazioni a livello nazionale sui fattori di protezione e un effettivo contenimento dei fattori di rischio.

Autore: Marcello Fontana - Ufficio Legislativo FNOMCeO